干細胞是一類能夠無限增殖并保持多向分化潛能的細胞，是形成機體內各組織器官的原始細胞。根據干細胞所處的發育階段，可分為胚胎干細胞(embryonic stem cell，ESC)和成體干細胞(adult stem cell，ASC)。近年來，在眼科疾病、糖尿病、關節軟骨修復及神經退行性疾病等領域，干細胞基礎研究和臨床試驗發展迅速，多款干細胞治療產品也相繼問世。

干細胞治療現狀

由于成體干細胞免疫源性低，在應用時避免了移植排斥反應以及長期使用免疫抑制劑對患 者的傷害。相比于胚胎干細胞和誘導多能干細胞，成體干細胞不易形成畸胎瘤，且不存在倫理問題，因而目前上市的干細胞治療產品的來源均為成體干細胞。來源于胚胎干細胞的治療產品均處于臨床試驗階段，其適應癥集中于眼科疾病。

目前全球范圍內已批準多款成體干細胞產品上市，如2011年7月，韓國食品藥品管理局批準FCB-Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI。2015年2月，意大利凱西制藥公司的干細胞治療產品Holoclar獲得歐盟委員批準，用于治療成人中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥。

干細胞治療面臨的挑戰

從技術上講，干細胞來源、數量、移植途徑等因素使臨床研究結果的評估無法完全客觀統一，其分化能力也受年齡限制。從倫理上講，關于胚胎干細胞的倫理爭議從未停止過。

中國與發達國家的差距

以美國為例，其在干細胞研究領域依然保持著全球領先地位，在美國的監管體系中，FDA負責保證干細胞產品的安全性和有效性，生物制品評估與研究中心(CBER)負責干細胞臨床試驗、生產及銷售等環節，可見其監管主體分工明確，責任明確。此外歐盟、日本和韓國也在干細胞臨床及產業化方面走在前列。

我國也在干細胞臨床監管領域推行了諸多政策，在2015年，國家衛生和計劃生育委員會與食品藥品監管總局制定了《干細胞臨床研究管理辦法 (試行)》及相關技術指南，對干細胞制劑及臨床研究過程作了詳細的規范，同時指出不再按照第三類醫療技術對干細胞治療產品進行管理。但是與發達國家相比，我國尚未明確監管機構在干細胞臨床試驗研究備案受理過程中的具體分工和監管權限，同時干細胞監管文件均無法律層面的強制性要求，且無詳細細則。

促進干細胞產業發展的政策建議

？ 加強干細胞技術管理國際交流合作

應與國際接軌，加強對國外標準、技術法規和政策制定的跟蹤研究;

？ 建立統一質量檢驗標準

建立規范的質量檢驗標準有利于提高我國干細胞產業的可信度和安全性;

？ 明確監管機構具體責任

明確監管機構的具體監管分工，有利于消除監管區空白。

近年來，我國干細胞研究在世界范圍內取得了多項突破，我國迄今已有37個干細胞臨床研究項目經國家衛健委和藥監局備案。